Kamieninių ląstelių terapija: ar galime išauginti vieno metro ilgio motorinį neuroną?

Lova – vežimėlis – lova – tokia yra sergančiųjų amiotrofine lateraline skleroze, dar vadinama Lou Gehrig‘o liga, kasdienybė. Ši dažnai, be jokios priežasties atsirandanti progresuojanti motorinė nervų sistemos liga sutrikdo žmogaus gebėjimą valingai kontroliuoti raumenų darbą, užtikrinantį vaikščiojimą, kalbėjimą, rijimą ir net kvėpavimą. Nors Lou Gehrig‘o liga pasaulyje serga tik maždaug 10 įvairaus amžiaus žmonių (Pav. 1) iš 100 000, greitas ligos progresavimas skatina mokslininkus visame pasaulyje ieškoti naujų gydymo priemonių, atitolinančių paralyžių. Šiuo metu naudojamas vienintelis vaistas, prailginantis paciento gyvenimo trukmę keliais mėnesiais, yra tik simptomatinis. Tačiau perspektyvi kamieninių ląstelių terapija galbūt yra priemonė visiškai išgydyti šia liga sergančius pacientus.

Šiuo metu tyrimams naudojamos embrioninės, subrendusios nervinės, kaulų čiulpų mezenchiminės, virkštelės kraujo ir iš odos ląstelių gautos indukuotos pluripotentinės kamieninės ląstelės, tačiau vis dar nėra išaiškinta tinkamiausia terapijai ląstelių linija, būdas ir laikas, kada ir kur ląstelės turėtų būti įterptos. Mokslininkai tikisi, jog kamieninių ląstelių terapija galėtų pakeisti ligos apimtus motorinius neuronus, padidinti ląstelių populiaciją nervų sistemoje arba sukurti palankią terpę su neuronus skatinančiais faktoriais, kurie apsaugotų motorinius neuronus nuo degeneracijos. Dar 2012 metais atliktas tyrimas su žmogaus virkštelės kraujo kamieninėmis ląstelėmis parodė, jog injekavus vieną didelę dozę (25×10⁶ ląstelių) išskirtų ląstelių laboratorinėms pelėms, sergančioms amiotrofine lateraline skleroze, į veną, galima atitolinti ligos progresavimą, prailginti gyvenimo trukmę (Pav. 2) bei pagerinti motorinių neuronų funkcionavimą.

Be virkštelės kraujo kamieninių ląstelių tyrimams naudojamos ir daug etinių diskusijų keliančios embrioninės kamieninės ląstelės. Šis ląstelių tipas buvo panaudotas viename pirmųjų Lou Gehrig‘o ligos gydymo pirmos fazės klinikiniame bandyme, kurio metu buvo tiriamas kamieninių ląstelių toleravimas ir šalutinis poveikis. 12 pacientų buvo leidžiamos vienpusės arba dvipusės stuburo juosmeninės dalies injekcijos su 100 000 ląstelių vienoje. Praėjus 6-18 mėnesių po kamieninių ląstelių transplantacijos, klinikinis pacientų ištyrimas neparodė pagreitėjusio ligos progresavimo ar kokių nors šalutinių poveikių. Vieno paciento klinikinė būklė pagerėjo, tačiau ar tai įvyko dėl ląstelių terapijos nėra žinoma. Būtent šių mokslininkų grupės antros fazės klinikinis bandymas, kurio metu bus tiriamas terapijos efektyvumas, o ne saugumas kaip pirmoje fazėje, pradėtas šių metų (2014) liepos mėnesį.

Galiausiai indukuotos pluripotentinės kamieninės ląstelės yra bene perspektyviausias kandidatas gydant amiotrofinę lateralinę sklerozę. Šio tipo žmogaus kamieninės ląstelės, nesukeliančios atmetimo reakcijos, nes gali būti išgautos iš paties paciento odos ląstelių, buvo panaudotos 2013 metų tyrime su pelėmis, sergančiomis amiotrofine lateraline skleroze. Eksperimento rezultatai parodė, jog auginamos tam tikroje neurogeninėje terpėje indukuotos pluripotentinės ląstelės gali diferencijuoti į motorinius neuronus (Pav. 3).

Nors kamieninių ląstelių terapija turi daug potencialo įvairių ligų gydyme, vis dėlto išauginti vieno metro ilgio aksoną, kuris atstatytų Lou Gehrig‘o liga sergančiųjų pacientų motorines funkcijas, daugeliui skamba kaip mokslinė fantastika. Tik išsiaiškinus šios degeneracinės nervų ligos patogenezę ir priežastis, lemiančias neuronų žuvimą, bus galima ieškoti tinkamiausių gydymo metodų, o kol kas kamieninės ląstelės yra nepakeičiama priemonė aiškinantis amiotrofinės lateralinės sklerozės priežastis molekulių lygmenyje.

Autorė: Martyna Petrulytė

Šaltiniai: